BTD-001 har använts som ingrediens i hostmedicin sedan 1920-talet, men har också använts för patienter med demens på 50 och 60-talet eftersom det verkade förbättra deras minne och kognitiva förmåga. Idag vet man att det verksamma ämnet i BTD-001, PentylenTetraZol (PTZ), förbättrar överföringen av nervsignaler i hjärnan genom att minska effekten av smörsyran GABA, som hämmar överföringen.
Studier med en musmodell av Downs syndrom (Ts65Dn) vid Stanford University i USA har visat att PTZ förbättrar kognition och beteende hos mössen, och att dessa förbättringar kvarstod månader efter avslutad läkemedelsbehandling, vilket indikerar att BTD-001 kan ge långvariga synaptiska förändringar med förbättrad kognition.
Nu genomförs den allra första kliniska studien med en svagare dos av läkemedlet BTD-001 i Australien och Nya Zeeland på 90 personer med Downs syndrom i åldern 13 till 35 år. Rekrytering till studien pågår.
Studien är en Fas Ib-studie för att pröva säkerhet, tolerabilitet, och preliminär effekt och farmakodynamik av BTD-001 hos unga vuxna och ungdomar med Downs syndrom. Studien är ett dubbelt blindtest, randomiserad, placebokontrollerad, parallella grupper. Huvudansvarig för studien är Dr Bob Davis vid Monash University i Melbourne, och studien finansieras av Balance Therapeutics, Inc.
Läs mer:
ACTRN12612000652875 The COMPOSE Study
Down syndrome trial may hold key to learning (Monash University News)
Short-term treatment with the GABAA receptor antagonist pentylenetetrazole produces a sustained pro-cognitive benefit in a mouse model of Down’s syndrome. (2013, Jul: Colas D, Chuluun B, Warrier D, Blank M, Wetmore DZ, Buckmaster P, Garner CC, Heller HC.) PMID23489250, PMC3696321
Relaterat på hemsidan:
Minskad stress-respons i hjärnceller ger bättre inlärning och minne (Feb 2020)
Roche avbryter kliniska försök med GABA-hämmare (Jun 2016)
Effekt av selektiva GABA-hämmare visad i djurförsök (Mar 2013)