Bioteknikföretag Elan Corporation, plc, har meddelat att de inleder en fas 2A klinisk prövning av ELND005 (scyllo-inositol) hos unga vuxna, 18-45 år, med Downs syndrom.
En extra kopia av generna på kromosom 21 ger ökade amyloid och myo-inositol-nivåer i hjärnan, vilket kan leda till sämre funktion i synapserna och kognitiva funktionsnedsättningar. ELND005 kan ha potential att förbättra kognitionen hos personer med Downs syndrom genom att minska amyloid-nivåerna och reglera myoinositol-beroende nervsignalering.
Studien kommer främst att utvärdera säkerheten och kroppens upptag och nedbrytning av molekylen, men kommer att innehålla vissa mätningar av kognition och beteende.
Clinical Trails: NCT01791725 A 4-Week Safety Study of Oral ELND005 in Young Adults With Down Syndrome Without Dementia (DS201)
2017 publicerades en artikel om studiens resultat:
Slusats: Behandlingen med ELND005 tolererades bra vid båda doserna och gav inga allvarliga biverkningar. Fler studier behövs för att utvärdera effekter på kognition och beteende.
A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase II Study of Oral ELND005 (scyllo-Inositol) in Young Adults with Down Syndrome without Dementia. (2017, Mar: Rafii MS, Skotko BG, McDonough ME, Pulsifer M, Evans C, Doran E, Muranevici G, Kesslak P, Abushakra S, Lott IT; ELND005-DS Study Group. PMID28453471, PMC5777855